SMA: Bir hayatta kalma mücadelesi

0

BEĞENDİM

ABONE OL

News

0

İsmail Kılıç / Kapak Fotoğrafı: DepoPhotos

Son zamanlarda sosyal medyada ve sokaklarda en çok dikkat çeken kampanyalar arasında, SMA hastası bebekler için yürütülen bağış kampanyaları bulunuyor. Aileler bağış kampanyaları ile maliyeti iki ila üç milyon dolar arasında olan Zolgensma adlı ilaca ulaşmaya çalışıyor. Peki SMA hastalığı ne, tedavi neden bu kadar pahalı, SMA hastası bireyler ne gibi sorunlarla karşı karşıya kalıyor?

Türkiye’de her yıl 150 SMA hastası bebek doğuyor

Spinal Müsküler Atrofi, halk arasında bilinen adıyla SMA, omurilikte bulunan motor nöronları etkileyen genetik bir kas hastalığı. Kasların zayıflamasına ve sonucunda hareket kabiliyetinin kaybedilmesine yol açan hastalığın; Tip 1, Tip 2, Tip 3 ve de Tip 4 olmak üzere dört farklı tipi bulunuyor. Hastalığın en ağır formu olan Tip 1, genellikle yaşamın ilk altı ayında teşhis ediliyor ve de ölümcül sonuçlar doğurabiliyor. Dünya genelinde SMA görülme sıklığı her 10 bin canlı doğumda birken, bu oran Türkiye’de her altı bin canlı doğumda bir civarında.

Son yayınlanan Sağlık Bakanlığı verilerine göre Türkiye’de yaklaşık üç bin SMA hastası bulunuyor. Bu verilere göre Türkiye’de yılda ortalama 150 SMA’lı bebek dünyaya gelirken hastalıkla ilgili net istatistik bilgileri ise bulunmuyor.

SMA hastası sayısının sosyal medyada görülenden daha fazla olduğunu söyleyen Türkiye SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Vekili Ece Soyer Demir ise vakıf sistemine kayıtlı yaklaşık 760 hasta olduğunu iletirken, hastalar arasında en yaygın SMA tipinin SMA Tip 1 olduğunu belirtiyor.

Zolgensma adlı ilaç ne, Türkiye’de uygulanıyor mu?

Novartis adlı bir şirket tarafından geliştirilen Zolgensma, Mayıs 2019 tarihinde SMA’nın FDA’dan onay alan ikinci tedavi seçeneği oldu. Zolgensma’nın etken maddesi, SMA hastalarında eksik ve işlevsiz olan SMN1 genini yenilemeyi amaçlıyor. Tek doz şeklinde uygulanan ve yaklaşık maliyeti iki ila üç milyon dolar olan Zolgensma, kasların zayıflamasını durdurmada etkili bir ilaç. Ama, SMA hastalığını tamamen tedavi etmiyor ve vücuttaki mevcut hasarı geri döndüremiyor. İlacın yüksek maliyetine sebep olarak ise araştırma-geliştirme, lisanslama ve de pazarlama maliyetleri ile hasta sayısının az ve ilaca muhtaç olması gösteriliyor.

Ancak Zolgensma adlı ilaç Türkiye’de geri ödeme kapsamında değil ve Türkiye’de de uygulanamıyor. Sağlık Bakanlığı, ilacın SGK geri ödeme kapsamına alınmamasına sebep olarak SMA Bilim Kurulu’nun ilacın yetkinliğini onaylamamasını gösteriyor. Dönemin Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Kasım 2022’de yaptığı bir konuşmasında konuya şu şekilde değinmişti:

“SMA konusu bir ödeme sorunu değildir. Binden fazla SMA hastamız var, tedavilerini etkinliğini ispat etmiş ilaçla masraflarının tamamını devletimiz karşılayacak şekilde kullanıyoruz… Peki, sorun nerede? Zolgensma isimli gen tedavisinin ödeme kapsamında olmaması. Bahse konu tedavinin etkinliğini SMA Bilim Kurulumuz değerlendiriyor. Bu bilim kurulu fakültelerimiz ve de sahada özellikle hastaları tedavi eden hocalarımızdan oluşan bir bilim kurulu. Bakanlık bu karar vermiyor. SMA Bilim Kurulumuz, SMA hastası çocuklarımızın tedavisini üstlenen bilim insanlarından oluşuyor. SMA Bilim Kurulu da tedavinin etkinliği ile ilgili yeterli bir kanıt olmadığı gerekçesiyle şimdilik uygulamaya alınmasının bir gereklilik olmadığını ifade etti”

SMA’lı bebek annesi: Bakanlık, güvenliği gerekçe göstererek maliyetten kaçıyor

Ancak aileler Sağlık Bakanlığı ile aynı fikirde değil. SMA’lı bebek annesi Nermin, Sağlık Bakanlığı’nın Zolgensma tedavisini onaylamamasının tek sebebinin maliyet olduğu görüşünde. Nermin konu hakkında

“İlacın güvenilir olmadığını iddia ediliyor, uzun vadeli etkileri belli değilmiş. Ama SMA’nın uzun vadeli etkileri belli. İlaç çocuğuma SMA’dan daha fazla ne gibi zarar verebilir? Burada az ya da çok bir umut var, biz bu umut için çabalıyoruz. Ama bakanlık güvenliği gerekçe göstererek maliyetten kaçıyor” dedi.

Türkiye’de hangi ilaçlar uygulanıyor?

Türkiye’de SMA hastalarına yönelik Nusinersen adlı etken maddeye sahip bir ilaç uygulanıyor. Patenti, Biogen firmasına ait ve FDA onayını 2016 yılında alan bu ilaç, SGK tarafından da geri ödeme kapsamına alınmış durumda. 14, 14 ve de 30 gün arayla üç yükleme ve hayat boyu her dört ayda bir olacak şekilde uygulanan bu ilacın maliyeti ise her bir doz için 125 bin dolar civarında.

Sağlık Bakanlığı’nın almış olduğu karar gereği, Nusinersen etken maddesine sahip ilacın uygulanması için de belli kriterlerin sağlanması gerekiyor. İlacın uygulanabilmesi için biri çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere üç uzman hekimin kararı, yurtdışı ilaç kullanım başvurusu ve ardından verilecek bir ilaç kullanım onayı gerekiyor. En önemli kriter ise, hastanın belirtilerinin, SMA Tip 1 ile uyumlu olarak altı aydan önce başlamış olması.

Ece Soyer Demir

Demir: Üç tedavinin birbirine karşı üstünlüğü olduğunu gösteren bilimsel veri bulunmuyor

SMA hastalığının tedavisine yönelik onayı olan üç ilacın bulunduğundan bahseden Türkiye SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Vekili Ece Soyer Demir, Türkiye’de sadece Nusinersen etken maddesine sahip ilacın uygulandığını belirterek, şu şekilde devam etti:

“Türkiye SMA Vakfı olarak, üç ilacın da Türkiye’ye gelmesi adına savunuculuk faaliyetleri yürütüyoruz. Sağlık alanında hizmet veren bir vakıf olarak da bu alanda çalışan bilim insanları ile sürekli olarak bir iş birliği içerisindeyiz. Ancak bu üç tedavinin birbirine karşı bir üstünlüğü olduğunu gösteren, bilimsel bir veri ise bulunmuyor.”

“Kas kaybı başlamadan tedaviye ulaşmak önemli”

Hastalığın tedavisinde önemli noktanın erken tanı olduğundan bahseden Demir, “Hangi ilaç olursa olsun, çocuk kas kaybına uğramadan tedaviye başlanmalıdır” dedi.

Ailelerin SGK tarafından karşılanmayan tedavilere ulaşmak adına valilik onaylı bireysel kampanyalar düzenlemek zorunda kaldığına vurgu yapan Ece Soyer Demir, sadece tedaviye erişimin zor olmadığına da değinerek, “SMA Tip 1 hastaları altı cihaza bağlı olarak yaşamak zorunda. SGK bu medikal ve tıbbi cihazların tamamını geri ödeme kapsamına almamakta. Bu medikal malzeme ve de cihazlara erişimin olmaması, hastaların yaşam kalitesinin ciddi şekilde düşmesine, komplikasyonların artmasına, hastane yatışlarının sıklıkla tekrarlanmasına ve hayati risklerin artmasına neden olmaktadır” dedi.

Demir, Türkiye SMA Vakfı olarak SGK tarafından karşılanmayan medikal malzeme ve tıbbi cihazların Türkiye SMA Vakfı tarafından belirli prosedürler çerçevesinde hastaların kullanımına sunulduğunu da ekledi.

SMA’lı bebek annesi: Bürokrasi çocuklarımızı öldürüyor

Ece Soyer Demir, hastalığın ilerlememesi adına henüz kas kaybı başlamadan tedaviye ulaşmanın önemli olduğundan bahsediyor. Ancak SMA’lı bebek annesi Nermin, belirlenen kriterleri sağlamak adına ya da bu kriterlerin denetlenmesi adına geçen sürede bebeklerin hastalığının ilerlediğinden bahsederek, “Bu gibi bürokratik işler çocukların yaşama şansını düşüyor. Bir tedavi alan çocuğun, farklı bir tedavi daha alması için yeniden onay sürecine giriyoruz. Bu durum zaten kısa süresi olan çocukları daha da zorluyor. Bürokrasi çocuklarımızı öldürüyor” dedi.

SMA hastaları bürokratik ve sosyal sıkıntılarla da başa çıkmaya çalışıyor

SMA hastası birçok bireyin sosyal hayat içerisinde erişim ve ulaşılabilirlik sorunları yaşadığına değinen SMA hastası Alper Okçuoğlu, SMA’lı bireylerin eğitim, istihdam ve birçok kamusal alanda ihtiyaçlarını karşılayamadığına vurgu yaparak, şu şekilde konuştu:

“Ben bir yüksek lisans öğrencisiyim. Alanımda deneyimli olduğumu düşünüyorum. Ama engelli olduğum için iş bulamıyorum. İnsanlar deneyimlerim ve yeteneklerim ile ilgilenmek yerine tekerlekli sandalyem ile ilgileniyorlar. Tekerlekli sandalyemi gören işverenler beni direk eliyorlar. Eğitimde de tamamen eşit olmayan standartlar var. Son zamanlarda engelli öğrenci birimleri ile bu yapı düzeltilmeye çalışılıyor.”

Okçuoğlu: Toplum tarafından muhtaç olarak görülüyoruz

Toplum tarafından SMA’lı her bireyin desteğe muhtaç olarak görüldüğünü belirten Okçuoğlu, özellikle yardım kampanyalarının yaygınlaşması ile birlikte SMA’lı bireylere ön yargının arttığına vurgu yaparak, “Aslında bu ön yargının sebebi ailelerin yardım kampanyalarına muhtaç olması. Sosyal devlet gereği SGK’nın bu maliyeti karşılaması gerekiyor. Bu ön yargıyı ancak böyle kırabiliriz” ifadelerini kullandı.

Alper Okçuoğlu

Toplum tarafından SMA hastalığının yeterince anlaşılamadığına değinen Okçuoğlu, “Toplumda SMA’lı bireyleri zihinsel engelli sanıyorlar. Beni konuşurken görünce şaşıran insanlar var. Bu durum da sosyal olarak aktif olmamızı engelliyor. Farkındalık çalışmaları düzenlenmeli” diye konuştu.

“Sosyal alanlar bize uygun olarak tasarlanmalı”

Sosyal alanların da SMA hastalarına uygun olarak dizayn edilmediğinden de bahseden Okçuoğlu, sosyal olarak çeşitli sıkıntılar çektiğine değinerek, şöyle devam etti:

“Örneğin en basitinden kaldırımlar benim gibi tekerlekli sandalyelilere uygun olarak tasarlanmıyor. Bu sebeple 5 yıl önce evimin önündeki kaldırıma çıkmaya çalışırken omzumu kırmıştım. Sosyal alanların bizim gibi hastalara uygun olarak tasarlanması, bizlerin sosyalleşmesi adına çok önemli.”

Bu haber, Avrupa Birliği finansal desteği ile üretilmiştir. Haberin içeriği tamamıyla İsmail Kılıç’ın sorumluluğu altındadır ve hiçbir durumda Avrupa Birliği’nin görüşlerini yansıtmamaktadır.